Administrata Amerikane për Ushqimin dhe Barnat (FDA) ka miratuar një ilaç të parë të këtij lloji nga Takeda Pharmaceutical (4502.T) dhe Protagonist Therapeutics (PTGX.O) për trajtimin e një forme të rrallë të kancerit të gjakut, njoftoi të premten autoriteti rregullator.
Miratimi i rusfertide sjell një mundësi trajtimi shumë të pritur dhe më pak invazive për mijëra pacientë, të cilët historikisht janë mbështetur te procedurat e shpeshta të nxjerrjes së gjakut për të menaxhuar sëmundjen.
Ilaçi trajton policiteminë vera (polycythemia vera), një formë e rrallë dhe me zhvillim të ngadaltë e kancerit të gjakut, që prek rreth 90,000 amerikanë. Sëmundja bën që palca e kockave të prodhojë më shumë qeliza të kuqe të gjakut seç duhet, duke e trashur gjakun dhe duke rritur ndjeshëm rrezikun për mpiksje gjaku kërcënuese për jetën, goditje në tru dhe infarkt.
Rusfertide, i tregtuar me emrin Mimrylo, do të jetë i disponueshëm për pacientët brenda 48 orëve nga miratimi i FDA-së, tha Teresa Bitetti, presidente e njësisë globale të onkologjisë së Takeda-s, në një intervistë për Reuters.
Edhe pse kompania nuk ka bërë të ditur çmimin e saktë të ilaçit në momentin e lançimit, Bitetti tha se kompania do ta “çmojë në një mënyrë që të jetë e drejtë në raport me vlerën, por që gjithashtu të sigurojë akses për pacientët”.
Takeda parashikon që shitjet globale të ilaçit, në kulmin e tyre, të arrijnë në 1 deri në 2 miliardë dollarë.
Për dekada me radhë, trajtimi është mbështetur kryesisht te flebotomia terapeutike, një procedurë që përfshin heqjen e rregullt të gjakut për të mbajtur nën kontroll nivelin e qelizave të kuqe të gjakut.
Mimrylo vepron duke imituar hepcidinën, hormonin kryesor të trupit që rregullon hekurin. Në këtë mënyrë, ai kufizon disponueshmërinë e hekurit dhe parandalon palcën e kockave të prodhojë sasi të tepërta të qelizave të kuqe të gjakut.
Vendimi i FDA-së u bazua në studime klinike të fazës së avancuar, në të cilat ilaçi, i përdorur së bashku me trajtimin standard, i ndihmoi pacientët të kontrollonin nivelin e qelizave të kuqe të gjakut, duke reduktuar nevojën për marrje të dhimbshme të gjakut dhe duke përmirësuar simptoma si lodhja.
Takeda siguroi të drejtat globale për bashkëzhvillimin dhe komercializimin e ilaçit nga zhvilluesi i tij, Protagonist Therapeutics, përmes një marrëveshjeje licencimi të nënshkruar në vitin 2024.
